儿童癌症用药的可得性｜疾辨

📋总体概括

这篇文章讲述美国一位母亲因9岁儿子土土罹患罕见「xp11.2易位/TFE3基因融合肾癌」而推动立法的经历。儿童癌症因发病率低、市场利润预期小，药企缺乏研发投入，美国国家癌症研究所每年约40多亿美元癌症研究经费中，儿童癌症仅占4%。她参与的Race For Childhood Cancer Act（RFCCA）强制大型药企为儿童癌症研发儿童用药，并将成人药临床试验扩展至儿童与青少年，成为美国儿童癌症药品领域的重要法律。