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今年最令人震惊的临床试验失败：降低Lp(a)没降心血管疾病风险
📋总体概括
诺华9月4日宣布，其降低脂蛋白a的在研新药pelacarsen在代号HORIZON的3期临床试验中未能降低心血管疾病风险，被认为是今年最出人意料的临床试验失败之一。脂蛋白a长期被视为心血管疾病的重要风险标志物，业界普遍笃信降低它就能带来临床获益，因此这一结果不仅冲击诺华的研发管线，更动摇了以生物标志物驱动的药物开发逻辑。
⚡关键信息
- ▸诺华于9月4日公布pelacarsen的HORIZON三期临床结果，未能降低心血管疾病风险
- ▸pelacarsen针对的靶点是脂蛋白a，即Lp(a)
- ▸该失败属于作用机制看似笃定却仍告失利的典型案例
- ▸此结果对以降Lp(a)为核心策略的整个研发赛道构成冲击
🔥犀利点评
这不是一次普通的管线折戟，而是对整个降Lp(a)叙事的釜底抽薪。行业多年来把Lp(a)当成铁打的因果靶点，如今三期临床直接打脸，说明标志物漂亮和病人获益之间隔着一条深渊。诺华烧掉的巨额研发投入之外，多家布局同靶点的药企恐怕都得连夜重估管线，这条赛道大概率从香饽饽变烫手山芋。
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